Un pacient în vârstă de trei ani cu cancer hepatic metastatic a obținut o remisie completă după ce a primit o formă experimentală de imunoterapie.
Conform portalului de știri Shazoo.ru, un caz clinic a fost documentat de medicii de la Colegiul de Medicină Baylor din Texas. Un copil al cărui diagnostic a fost considerat anterior rezistent la tratamentul standard se află în remisie durabilă de peste un an. Medicii numesc acest lucru o descoperire importantă, afirmând: „Acest caz demonstrează că remisia completă durabilă la un pacient cu o tumoră solidă rezistentă la chimioterapie poate fi obținută în întregime în ambulatoriu, fără efecte toxice sistemice.”
Mecanismul de acțiune și inovațiile tehnologice
Metoda utilizează celule T modificate genetic (terapie CAR-T) prelevate din propriul corp al pacientului. Aceste celule imune sunt reprogramate pentru a căuta și distruge celulele care poartă un antigen țintă specific, în timp ce elementele modificate pot persista în organism pentru o lungă perioadă de timp, prevenind recidiva. Deși această abordare s-a dovedit eficientă în oncohematologie (leucemie, limfom), cu rate de răspuns cuprinse între 25% și 90%, tratamentul tumorilor solide a fost complicat de mecanismele lor avansate de apărare.
Pentru a depăși barierele tumorilor solide, cercetătorii au dezvoltat o modificare cu următoarele elemente:
- vizează proteina glipican-3 (GPC3), care este prezentă pe celulele hepatice bolnave și absentă pe cele sănătoase;
- programarea producției de proteine de semnalizare imună - interleukina-15 și interleukina-21, care cresc supraviețuirea celulară și eficacitatea în luptă;
- integrarea unei gene de siguranță („comutator”) care permite medicilor să neutralizeze urgent celulele CAR T cu medicamente dacă apar complicații severe.
Istoricul medical și rezultatele tratamentului
Copilul a fost diagnosticat cu hepatoblastom, cel mai frecvent tip de cancer hepatic la copii. Boala progresase, metastazând la nivelul oaselor și plămânilor, iar intervenția chirurgicală și trei cure de chimioterapie nu au reușit să prevină recurența. După confirmarea prezenței proteinei GPC3, copilul a primit două perfuzii cu celule modificate, la un interval de opt săptămâni. Primul tratament a dus la un răspuns parțial, iar după al doilea, toate leziunile metastatice au dispărut complet, fără nicio reapariție a simptomelor până la a douăsprezecea lună de urmărire.
Un factor cheie al succesului a fost absența efectelor secundare periculoase, cum ar fi sindromul de eliberare a citokinelor - o hiperactivare imună ce poate fi fatală. Specialiștii au concluzionat: „Acest studiu demonstrează că noile celule CAR T pot fi un tratament sigur și eficient pentru hepatoblastom și subliniază necesitatea unei evaluări suplimentare a acestei terapii la pacienții cu tumori solide GPC3-pozitive.”.
Băiatul participă în prezent la proiectul clinic CARE de amploare, care implică între 18 și 30 de pacienți cu diagnostice similare. Faza principală a studiilor clinice în curs este programată să fie finalizată până în vara viitoare.
Adaugă un comentariu
Trebuie să fii autentificat pentru a posta un comentariu .