Anomaliile din celulele creierului se formează în stadiul de dezvoltare embrionară
Boala Parkinson este asociată cu moartea neuronilor din creier care produc dopamină, o substanță chimică ce ajută la coordonarea funcției musculare. Deși boala este cel mai adesea diagnosticată la pacienții cu vârsta peste 60 de ani, în aproximativ 10% din cazuri apare mult mai devreme, înainte de vârsta de 50 de ani.
Autorii studiului au obținut celule stem pluripotente, capabile să se dezvolte în orice tip de celulă din organism, din celulele sanguine ale pacienților cu boală Parkinson . Oamenii de știință au folosit apoi aceste celule pentru a genera neuroni dopaminergici, identici genetic cu celulele nervoase ale pacienților, dar încă în dezvoltare embrionară. „Această metodă ne-a permis să privim în trecut pentru a vedea cum au funcționat neuronii chiar de la începutul vieții pacienților”, a explicat autorul principal. Analiza neuronilor rezultați a relevat că acumulări toxice ale proteinei alfa-sinucleină apar la aceștia chiar și în acest stadiu foarte timpuriu de dezvoltare - un model observat în majoritatea formelor de boală Parkinson.
În plus, funcția lizozomilor - structuri concepute pentru a elimina resturile proteice din celulă - a fost perturbată în celulele nervoase. Cercetătorii cred că această disfuncție poate duce la acumulări anormale de alfa-sinucleină în neuronii pacienților cu boală Parkinson cu debut precoce.
„Se pare că neuronii pre-migratori la acești pacienți au continuat să acumuleze alfa-sinucleină în următorii 20 până la 30 de ani de viață, ceea ce a dus la apariția simptomelor bolii Parkinson”, a remarcat omul de știință principal.
Cercetătorii au testat, de asemenea, o serie de medicamente existente pentru capacitatea lor de a inversa anomaliile observate în neuronii dopaminergici la pacienții cu boală cu debut precoce. Un astfel de medicament, PEP005, deja comercializat în SUA pentru tratamentul afecțiunilor precanceroase ale pielii, a fost descoperit că reduce nivelurile de alfa-sinucleină în neuronii dopaminergici atât in vitro, cât și la șoarecii de laborator. Întrucât acest medicament este disponibil sub formă de gel, următorul plan al lui Svendsen și al colegilor săi este de a găsi o modalitate de a administra PEP005 direct în creier.
