Экспериментальная клеточная терапия полностью излечила 3-летнего мальчика от рака печени IV стадии

У трехлетнего пациента с метастатическим раком печени наступила полная ремиссия после применения экспериментальной формы иммунотерапии.

Как сообщает информационный портал Shazoo.ru, клинический случай задокументировали медики из Медицинского колледжа Бэйлора в Техасе. Стойкая ремиссия у ребенка, чей диагноз ранее считался устойчивым к стандартному лечению, сохраняется уже более года. Врачи называют произошедшее событие прорывом, заявляя: «Этот случай показывает, что стойкая полная ремиссия у пациента с солидной опухолью, устойчивой к химиотерапии, может быть достигнута полностью в амбулаторных условиях без системных токсических эффектов».

Механизм действия и технологические инновации

Суть методики заключается в использовании генетически модифицированных T-клеток (CAR T-терапия), взятых из собственного организма больного. Иммунные клетки перепрограммируют для поиска и уничтожения клеток, несущих конкретный целевой антиген, при этом модифицированные элементы способны долго сохраняться в теле, предотвращая рецидивы. Если в онкогематологии (лейкемия, лимфома) данный подход уже доказал эффективность с уровнем положительного ответа от 25% до 90%, то лечение плотных (солидных) опухолей до сих пор осложнялось их развитыми защитными механизмами.

Для преодоления барьеров солидных опухолей исследователи разработали модификацию со следующими элементами:

• таргетирование на белок глипикан-3 (GPC3), присутствующий на пораженных клетках печени и отсутствующий на здоровых;
• программирование на выработку иммунных сигнальных белков — интерлейкина-15 и интерлейкина-21, которые повышают выживаемость и боеспособность клеток;
• интеграция гена безопасности («выключателя»), позволяющего медикам экстренно нейтрализовать CAR T-клетки медикаментами при возникновении тяжелых осложнений.

История болезни и результаты лечения

У ребенка была диагностирована гепатобластома — наиболее распространенный вид рака печени у детей. Заболевание прогрессировало, дав метастазы в кости и легкие, а хирургическое вмешательство и три курса химиотерапии не предотвратили рецидив. После подтверждения наличия белка GPC3 ребенку провели две инфузии модифицированных клеток с интервалом в восемь недель. Первая процедура принесла частичный ответ, а после второй все метастатические очаги полностью исчезли, при этом к двенадцатому месяцу наблюдения симптомы не вернулись.

Ключевым фактором успеха стало отсутствие опасных побочных эффектов, таких как синдром высвобождения цитокинов — гиперактивации иммунитета, способной привести к летальному исходу. Специалисты резюмировали: «Это исследование доказывает, что новые CAR T-клетки могут стать безопасным и эффективным средством лечения гепатобластомы, а также подчёркивает необходимость дальнейшей оценки терапии у пациентов с GPC3-положительными солидными опухолями».

На данный момент мальчик продолжает участие в масштабном клиническом проекте CARE, охватывающем от 18 до 30 пациентов с похожими диагнозами. Основной этап текущих испытаний планируется завершить к следующему лету.

Читать далее