Метастатикалық бауыр обырымен ауыратын үш жасар науқас иммунотерапияның эксперименттік түрін алғаннан кейін толық ремиссияға қол жеткізді.
Shazoo.ru жаңалықтар порталының хабарлауынша , Техастағы Бэйлор медицина колледжінің дәрігерлері клиникалық жағдайды құжаттады. Бұрын стандартты емге төзімді деп саналған бала бір жылдан астам уақыт бойы ұзақ мерзімді ремиссияда болды. Дәрігерлер мұны жаңалық деп атап, «Бұл жағдай химиотерапияға төзімді қатты ісігі бар науқаста ұзақ мерзімді толық ремиссияға амбулаториялық жағдайда жүйелік уытты әсерлерсіз қол жеткізуге болатынын көрсетеді» деп мәлімдеді.
Әрекет механизмі және технологиялық инновациялар
Бұл әдіс пациенттің өз денесінен алынған генетикалық түрлендірілген Т жасушаларын (CAR T терапиясы) пайдаланады. Бұл иммундық жасушалар белгілі бір нысана антигенін тасымалдайтын жасушаларды іздеу және жою үшін қайта бағдарламаланады, ал өзгертілген элементтер ағзада ұзақ уақыт сақталып, қайталанудың алдын алады. Бұл тәсіл онкогематологияда (лейкемия, лимфома) тиімді екені дәлелденгенімен, жауап беру деңгейі 25%-дан 90%-ға дейін өзгереді, қатты ісіктерді емдеу олардың дамыған қорғаныс механизмдеріне байланысты қиындады.
Қатты ісіктердің кедергілерін жеңу үшін зерттеушілер келесі элементтері бар модификацияны жасады:
- ауру бауыр жасушаларында болатын және сау жасушаларда болмайтын глипикан-3 (GPC3) ақуызына бағытталған;
- жасушалардың тіршілігін және жауынгерлік тиімділігін арттыратын иммундық сигнал беру ақуыздарының — интерлейкин-15 және интерлейкин-21 өндірісін бағдарламалау;
- ауыр асқынулар туындаған жағдайда дәрігерлерге CAR T жасушаларын дәрі-дәрмектермен шұғыл түрде бейтараптандыруға мүмкіндік беретін қауіпсіздік генін («қосқыш») біріктіру.
Медициналық тарих және емдеу нәтижелері
Балаға балаларда жиі кездесетін бауыр обырының түрі - гепатобластома диагнозы қойылды. Ауру асқынып, сүйектер мен өкпеге метастаз берді, ал хирургиялық араласу және үш химиотерапия курсы қайталанудың алдын ала алмады. GPC3 ақуызының бар екендігі расталғаннан кейін, балаға сегіз апта аралықпен модификацияланған жасушалардың екі инфузиясы жасалды. Бірінші емдеу ішінара жауап берді, ал екіншісінен кейін барлық метастатикалық зақымданулар толығымен жоғалып кетті, бақылаудың он екінші айында симптомдар қайталанбады.
Табыстың негізгі факторы цитокиндердің бөліну синдромы - өлімге әкелуі мүмкін иммундық гиперактивация сияқты қауіпті жанама әсерлердің болмауы болды. Мамандар былай деп қорытындылады: «Бұл зерттеу жаңа CAR T жасушаларының гепатобластоманы емдеу үшін қауіпсіз және тиімді болуы мүмкін екенін көрсетеді және GPC3-позитивті қатты ісіктері бар науқастарда бұл терапияны одан әрі бағалау қажеттілігін көрсетеді».
Бала қазіргі уақытта ұқсас диагноздары бар 18-ден 30-ға дейінгі пациентті қамтитын ауқымды CARE клиникалық жобасына қатысуда. Жүргізіліп жатқан сынақтардың негізгі кезеңі келесі жазға дейін аяқталуы жоспарлануда.
Пікір қосу
Пікір қалдыру үшін жүйеге кіруіңіз.