სამი წლის პაციენტმა, რომელსაც მეტასტაზური ღვიძლის კიბო ჰქონდა, იმუნოთერაპიის ექსპერიმენტული ფორმის მიღების შემდეგ სრულ რემისიას მიაღწია.
საინფორმაციო პორტალ Shazoo.ru-ს ცნობით , ტეხასის შტატის ბეილორის სამედიცინო კოლეჯის ექიმებმა კლინიკური შემთხვევა დააფიქსირეს. ბავშვი, რომლის დიაგნოზიც ადრე სტანდარტული მკურნალობის მიმართ რეზისტენტულად ითვლებოდა, ერთ წელზე მეტია ხანგრძლივ რემისიაში იმყოფება. ექიმები ამას გარღვევას უწოდებენ და აცხადებენ: „ეს შემთხვევა აჩვენებს, რომ ქიმიოთერაპიის მიმართ რეზისტენტული მყარი სიმსივნის მქონე პაციენტში ხანგრძლივად სრული რემისიის მიღწევა შესაძლებელია მთლიანად ამბულატორიულ პირობებში, სისტემური ტოქსიკური ეფექტების გარეშე“.
მოქმედების მექანიზმი და ტექნოლოგიური ინოვაციები
მეთოდი იყენებს პაციენტის საკუთარი სხეულიდან აღებულ გენმოდიფიცირებულ T უჯრედებს (CAR T თერაპია). ეს იმუნური უჯრედები რეპროგრამირებულია სპეციფიკური სამიზნე ანტიგენის მატარებელი უჯრედების მოსაძებნად და განადგურებისთვის, ხოლო მოდიფიცირებულ ელემენტებს შეუძლიათ ორგანიზმში დიდი ხნის განმავლობაში დარჩენა, რაც რეციდივის თავიდან აცილებას უწყობს ხელს. მიუხედავად იმისა, რომ ეს მიდგომა ეფექტური აღმოჩნდა ონკოჰემატოლოგიაში (ლეიკემია, ლიმფომა), რეაქციის მაჩვენებლით 25%-დან 90%-მდე, მყარი სიმსივნეების მკურნალობა გართულებულია მათი მოწინავე თავდაცვის მექანიზმებით.
მყარი სიმსივნეების ბარიერების დასაძლევად, მკვლევარებმა შეიმუშავეს მოდიფიკაცია შემდეგი ელემენტებით:
- ცილა გლიპიკან-3-ის (GPC3) წინააღმდეგ მიმართული, რომელიც დაავადებულ ღვიძლის უჯრედებშია და ჯანმრთელებში არ არსებობს;
- იმუნური სასიგნალო ცილების - ინტერლეიკინ-15-ისა და ინტერლეიკინ-21-ის - წარმოების პროგრამირება, რომლებიც ზრდის უჯრედების გადარჩენას და ბრძოლის ეფექტურობას;
- უსაფრთხოების გენის („გადამრთველის“) ინტეგრაცია, რომელიც ექიმებს საშუალებას აძლევს სასწრაფოდ გაანეიტრალონ CAR T უჯრედები მედიკამენტებით, თუ სერიოზული გართულებები წარმოიქმნება.
სამედიცინო ისტორია და მკურნალობის შედეგები
ბავშვს ჰეპატობლასტომის დიაგნოზი დაუსვეს, რომელიც ბავშვებში ღვიძლის კიბოს ყველაზე გავრცელებული სახეობაა. დაავადება პროგრესირებდა, მეტასტაზირდებოდა ძვლებსა და ფილტვებში, ხოლო ქირურგიული ჩარევა და ქიმიოთერაპიის სამი კურსი ვერ ახერხებდა რეციდივის თავიდან აცილებას. GPC3 ცილის არსებობის დადასტურების შემდეგ, ბავშვს რვაკვირიანი ინტერვალით ჩაუტარდა მოდიფიცირებული უჯრედების ორი ინფუზია. პირველმა მკურნალობამ ნაწილობრივი პასუხი გამოიღო, ხოლო მეორე მკურნალობის შემდეგ ყველა მეტასტაზური დაზიანება მთლიანად გაქრა და მეთორმეტე თვისთვის სიმპტომები აღარ განმეორებულა.
წარმატების მთავარი ფაქტორი იყო საშიში გვერდითი მოვლენების არარსებობა, როგორიცაა ციტოკინების გამოთავისუფლების სინდრომი - იმუნური ჰიპერაქტივაცია, რომელიც შეიძლება ფატალური იყოს. სპეციალისტებმა დაასკვნეს: „ეს კვლევა აჩვენებს, რომ ახალი CAR T უჯრედები შეიძლება იყოს უსაფრთხო და ეფექტური მკურნალობა ჰეპატობლასტომისთვის და ხაზს უსვამს ამ თერაპიის შემდგომი შეფასების აუცილებლობას GPC3-პოზიტიური მყარი სიმსივნეების მქონე პაციენტებში“.
ბიჭი ამჟამად მონაწილეობს მასშტაბურ CARE კლინიკურ პროექტში, რომელშიც 18-დან 30-მდე პაციენტი მონაწილეობს მსგავსი დიაგნოზებით. მიმდინარე კლინიკური კვლევების ძირითადი ფაზის დასრულება მომავალი ზაფხულისთვისაა დაგეგმილი.
კომენტარის დამატება
კომენტარის დასატოვებლად გაიაროთ ავტორიზაცია.