Երեք տարեկան հիվանդը, որը տառապում էր մետաստատիկ լյարդի քաղցկեղով, հասել է լիակատար ռեմիսիայի իմունաթերապիայի փորձարարական ձև ստանալուց հետո։.
Shazoo.ru լրատվական պորտալի հաղորդմամբ ՝ Տեխասի Բեյլորի բժշկական քոլեջի բժիշկները փաստաթղթավորել են կլինիկական դեպք։ Երեխան, որի ախտորոշումը նախկինում համարվում էր ստանդարտ բուժման նկատմամբ կայուն, ավելի քան մեկ տարի գտնվում է երկարատև ռեմիսիայի մեջ։ Բժիշկները սա առաջընթաց են անվանում՝ նշելով. «Այս դեպքը ցույց է տալիս, որ քիմիաթերապիայի նկատմամբ կայուն պինդ ուռուցք ունեցող հիվանդի մոտ երկարատև լիակատար ռեմիսիայի կարելի է հասնել ամբողջությամբ ամբուլատոր պայմաններում՝ առանց համակարգային թունավոր ազդեցությունների»։
Գործողության մեխանիզմը և տեխնոլոգիական նորարարությունները
Մեթոդն օգտագործում է գենետիկորեն մոդիֆիկացված T բջիջներ (CAR T թերապիա), որոնք վերցված են հիվանդի սեփական մարմնից: Այս իմունային բջիջները վերածրագրավորվում են՝ փնտրելու և ոչնչացնելու որոշակի թիրախային հակածին կրող բջիջները, մինչդեռ մոդիֆիկացված տարրերը կարող են երկար ժամանակ պահպանվել մարմնում՝ կանխելով կրկնությունը: Չնայած այս մոտեցումը արդյունավետ է ապացուցել ուռուցքաբանության (լեյկեմիա, լիմֆոմա) արդյունավետությունը՝ 25%-ից մինչև 90% արձագանքի մակարդակով, պինդ ուռուցքների բուժումը բարդացել է դրանց առաջադեմ պաշտպանական մեխանիզմների պատճառով:.
Պինդ ուռուցքների արգելքները հաղթահարելու համար հետազոտողները մշակել են հետևյալ տարրերով մի փոփոխություն
- թիրախավորելով գլիպիկան-3 սպիտակուցը (GPC3), որը առկա է հիվանդ լյարդի բջիջներում և բացակայում է առողջների մոտ։
- իմունային ազդանշանային սպիտակուցների՝ ինտերլեյկին-15-ի և ինտերլեյկին-21-ի արտադրության ծրագրավորում, որոնք մեծացնում են բջիջների գոյատևումը և մարտական արդյունավետությունը։
- Անվտանգության գենի («անջատիչ») ինտեգրում, որը թույլ է տալիս բժիշկներին շտապ չեզոքացնել CAR T բջիջները դեղորայքով, եթե առաջանան լուրջ բարդություններ։.
Բժշկական պատմություն և բուժման արդյունքներ
Երեխայի մոտ ախտորոշվել էր հեպատոբլաստոմա, որը լյարդի քաղցկեղի ամենատարածված տեսակն է երեխաների մոտ: Հիվանդությունը զարգացել էր՝ մետաստազավորվելով ոսկորներին և թոքերին, և վիրահատությունը և քիմիաթերապիայի երեք կուրսը չէին կարողացել կանխել կրկնությունը: GPC3 սպիտակուցի առկայությունը հաստատելուց հետո երեխան ստացավ մոդիֆիկացված բջիջների երկու ներարկում՝ ութ շաբաթ ընդմիջումով: Առաջին բուժումը հանգեցրեց մասնակի արձագանքի, իսկ երկրորդից հետո բոլոր մետաստատիկ վնասվածքները լիովին անհետացան՝ հետազոտության տասներկուերորդ ամսվա ընթացքում ախտանիշների կրկնություն չառաջանալով:.
Հաջողության հիմնական գործոնը վտանգավոր կողմնակի ազդեցությունների բացակայությունն էր, ինչպիսին է ցիտոկինների արտազատման համախտանիշը՝ իմունային գերակտիվացում, որը կարող է մահացու լինել: Մասնագետները եզրակացրել են. «Այս ուսումնասիրությունը ցույց է տալիս, որ նոր CAR T բջիջները կարող են լինել հեպատոբլաստոմայի անվտանգ և արդյունավետ բուժում և ընդգծում է այս թերապիայի հետագա գնահատման անհրաժեշտությունը GPC3-դրական պինդ ուռուցքներով հիվանդների մոտ»:.
Տղան ներկայումս մասնակցում է CARE լայնածավալ կլինիկական նախագծին, որին մասնակցում են նմանատիպ ախտորոշումներով 18-ից 30 հիվանդներ: Ընթացիկ փորձարկումների հիմնական փուլը նախատեսվում է ավարտել մինչև հաջորդ ամառ:.
Ավելացնել մեկնաբանություն
Մեկնաբանություն թողնելու համար մուտք գործած լինեք։